Hellenic Business

Τέσσερα μικρά αγόρια με μια σπάνια θανατηφόρα πάθηση του εγκεφάλου σώθηκαν, χάρη σε μεταμόσχευση νευρικών βλαστικών κυττάρων στον εγκέφαλό τους.

Επαναμυελίνωση και βελτίωση της εγκεφαλικής λειτουργίας

Σήμερα, έναν χρόνο μετά τη μεταμόσχευση, τα παιδιά διαθέτουν περισσότερη μυελίνη (μια πρωτεΐνη η οποία περιβάλλει τις νευρικές ίνες και παίζει καταλυτικό ρόλο στη μεταφορά των ηλεκτρικών σημάτων μεταξύ των νευρώνων) και εμφανίζουν βελτίωση στην εγκεφαλική λειτουργία τους. Τα αποτελέσματα αυτής της πρώιμης μικρού εύρους δοκιμής τα οποία δημοσιεύονται στην επιθεώρηση «Science Translational Medicine» ανοίγουν τον δρόμο της έρευνας για βλαστοκυτταρικές θεραπείες που θα αφορούν και άλλες νευροεκφυλιστικές παθήσεις του εγκεφάλου όπως η νόσος του Πάρκινσον και η σκλήρυνση κατά πλάκας.

Χωρίς το προστατευτικό περίβλημα μυελίνης οι ηλεκτρικοί παλμοί που «ταξιδεύουν» μέσα στις νευρικές ίνες δεν μπορούν να μεταφερθούν από τον έναν νευρώνα στον άλλον, εξηγεί ο Ναλίν Γκούπτα, κύριος συγγραφέας της νέας μελέτης, νευροχειρουργός στο Πανεπιστήμιο της Καλιφόρνιας στο Σαν Φρανσίσκο (UCSF). Έτσι, τα σήματα στον εγκέφαλο αποδιοργανώνονται -ο δρ Γκούπτα τα συγκρίνει με μια στοίβα ξύλα.

«Δεν θα περίμενε κανείς τα ξύλα να ‘οργανωθούν’ μόνα τους και να φτιάξουν ένα σπίτι» παρατηρεί ο ερευνητής προσθέτοντας ωστόσο ότι στον εγκέφαλο των νεογέννητων οι νευρώνες επιτελούν έναν τέτοιον άθλο με τη βοήθεια κυττάρων που παράγουν μυελίνη και ονομάζονται ολιγοδενδροκύτταρα.

Η νόσος Pelizaeus - Merzbacher

Τα περισσότερα βρέφη γεννιούνται με ελάχιστη μυελίνη και η πρωτεΐνη αναπύσσεται με την πάροδο του χρόνου. Στα παιδιά με νόσο Pelizaeus - Merzbacher, μια γενετική μετάλλαξη δεν επιτρέπει στα ολιγοδενδροκύτταρα να παράγουν μυελίνη με αποτέλεσμα τα ηλεκτρικά σήματα να «σβήνουν» προτού φθάσουν στον προορισμό τους. Το γεγονός αυτό οδηγεί σε σοβαρά προβλήματα ανάπτυξης όπως ανικανότητα του ατόμου να μιλά, να περπατά ή και να αναπνέει αυτόνομα και τελικώς σε πρώιμο θάνατο.

Παρότι οι επιστήμονες ονειρεύονταν εδώ και καιρό να επιτύχουν εμφύτευση ανθρώπινων νευρικών βλαστικών κυττάρων στον ανθρώπινο εγκέφαλο με στόχο την παραγωγή υγιών ολιγοδενδροκυττάρων και την αποκατάσταση της έλλειψης μυελίνης, χρειάστηκε να περάσουν πολλά χρόνια ερευνών σε ζώα προτού αναπτυχθεί μια βλαστοκυτταρική θεραπεία ασφαλής και αποτελεσματική για τον άνθρωπο. Αυτό ανέφερε ο Στίβεν Χαν, αντιπρόεδρος της εταιρείας βιοτεχνολογίας StemCells Inc. με έδρα στο Νιούαρκ της Καλιφόρνιας η οποία δημιούργησε τα κύτταρα που χρησιμοποιήθηκαν στη δοκιμή και χρηματοδότησε τη μελέτη.

Τα πειράματα σε ποντίκια

Της δοκιμής που διεξήχθη από τους ειδικούς του Πανεπιστημίου της Καλιφόρνιας προηγήθηκαν πειράματα σε ποντίκια τα οποία πραγματοποίησαν ειδικοί του Πανεπιστημίου Ορεγκον για την Υγεία και τις Επιστήμες στο Πόρτλαντ. Από εκείνα τα πειράματα είχε προκύψει ότι τα νευρικά βλαστικά κύτταρα της StemCells μετατρέπονταν σε ολικοδενδροκύτταρα στο 60%-70% των περιπτώσεων, παράγοντας μυελίνη και βελτιώνοντας τα ποσοστά επιβίωσης των πειραματόζωων  που εμφάνιζαν έλλειψη μυελίνης. Ετσι έφθασε και η ώρα της δοκιμής της βλαστοκυτταρικής θεραπείας σε ανθρώπους.

Η δοκιμή στα τέσσερα παιδιά

Οι ερευνητές με επικεφαλής τον δρα Γκούπτα άνοιξαν τέσσερις μικρές οπές στο κεφάλι του κάθε παιδιού και στη συνέχεια με μια πολύ λεπτή βελόνα εισήγαγαν εκατομμύρια βλαστικά κύτταρα στη λευκή ουσία του εγκεφάλου τους, βαθιά μέσα στους μετωπιαίους λοβούς.

Στη συνέχεια χορήγησαν ένα ανοσοκατασταλτικό φάρμακο επί εννέα μήνες στους μικρούς ασθενείς προκειμένου να μην απορρίψουν τα κύτταρα από τον οργανισμό τους ενώ παράλληλα παρακολουθούσαν την εξέλιξή τους με χρήση μαγνητικής τομογραφίας καθώς και ψυχολογικών και κινητικών τεστ.

Έναν χρόνο αργότερα όλα τα παιδιά εμφάνισαν αλλαγές στον εγκέφαλο οι οποίες έδειχναν αύξηση της μυελίνωσης ενώ την ίδια στιγμή δεν παρουσιάστηκαν σοβαρές παρενέργειες όπως όγκοι, σύμφωνα με τον Ντέιβιντ Ρόβιτς που συμμετείχε στην ερευνητική ομάδα. Επιπροσθέτως τρία από τα τέσσερα αγόρια παρουσίασαν μέτρια βελτίωση στην ανάπτυξή τους. Για παράδειγμα ένα πεντάχρονο παιδί – το μεγαλύτερο σε ηλικία που συμμετείχε στη μελέτη – κατάφερε για πρώτη φορά να τρέφεται μόνο του και να περπατά με ελάχιστη βοήθεια.

Ανάγκη για μεγαλύτερου εύρους δοκιμές

Βέβαια, παρά τα ενθαρρυντικά αυτά σημάδια, οι ερευνητές τονίζουν ότι ο δρόμος για μια οριστική θεραπεία της σπάνιας νόσου είναι μακρός. Και αυτό διότι απαιτούνται μεγαλύτερου εύρους μελέτες ώστε να αποδειχθεί η ασφάλεια αλλά και η αποτελεσματικότητα της προσέγγισης

Σε κάθε περίπτωση ο Χαν δηλώνει ενθουσιασμένος. «Για πρώτη φορά βλέπουμε βιολογική επίδραση από τη μεταμόσχευση νευρικών βλαστικών κυττάρων στον ανθρώπινο εγκέφαλο. Και το σημαντικότερο είναι ότι οι μεταμοσχεύσεις φαίνονται ασφαλείς. Αυτό δίνει στους ερευνητές το πράσινο φως για να προχωρήσουν σε μεγαλύτερες, ελεγχόμενες μελέτες» καταλήγει.